Estudo clínico da polilaminina começa dia 24 em São Paulo com cinco pacientes

O primeiro estudo clínico regulatório da polilaminina começa no dia 24 de setembro, em São Paulo. A substância é pesquisada há mais de duas décadas para ajudar na recuperação de pessoas que sofreram lesão grave na medula espinhal, e o anúncio do início dos testes foi feito pelo laboratório Cristália, que desenvolve o medicamento em parceria com pesquisadores da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ).

Nesta primeira etapa serão recrutados cinco pacientes voluntários, com idades entre 18 e 72 anos. Eles serão atendidos no Hospital das Clínicas e na Santa Casa de Misericórdia, os dois em São Paulo.

O objetivo da fase 1 é verificar se a aplicação é segura em seres humanos e se os riscos são aceitáveis. Se a substância ajuda mesmo na recuperação dos movimentos é pergunta para as fases seguintes, com um número maior de participantes.

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Quem pode participar

Os critérios foram definidos na autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O voluntário precisa ter lesão completa da medula na região torácica, entre as vértebras T2 e T10, provocada por trauma.

O ferimento tem que ter acontecido há menos de 72 horas, e o paciente precisa ter indicação de cirurgia para descompressão da medula.

A escolha será feita pelas equipes médicas dos dois hospitais. Não existe inscrição aberta pela internet. Como a janela de tempo é curta, o Cristália informou que trabalha junto com o Samu para identificar e encaminhar possíveis participantes aos centros de pesquisa.

Como a substância será aplicada

A polilaminina será aplicada uma única vez, diretamente na região lesionada da medula, durante a mesma cirurgia que o paciente já precisa fazer para aliviar a pressão provocada pelo trauma. As equipes cirúrgicas dos dois hospitais foram treinadas para o procedimento.

Depois da operação, os pacientes passarão por reabilitação com apoio da AACD e serão acompanhados pela equipe de pesquisa por seis meses. Um comitê independente vai monitorar possíveis reações adversas.

O que é a polilaminina

A polilaminina é produzida em laboratório a partir da laminina, uma proteína que existe naturalmente no corpo humano. No projeto brasileiro, a laminina é obtida de placentas doadas por mulheres depois do parto, com consentimento.

No sistema nervoso, a laminina funciona como base para a movimentação dos axônios, as partes dos neurônios responsáveis por transmitir os sinais elétricos e químicos. A hipótese dos pesquisadores é que a substância, colocada sobre a área lesionada, favoreça o crescimento e a reconexão dessas fibras.

A pesquisa é liderada pela professora Tatiana Coelho Sampaio, da UFRJ, que investiga o potencial da substância há mais de 20 anos. O Cristália conheceu o trabalho em 2018 e firmou parceria com a universidade em 2021 para desenvolver e produzir a polilaminina em escala. Segundo o laboratório, já foram investidos R$ 100 milhões no projeto.

O estudo piloto saiu em revista científica em agosto

A substância já havia sido aplicada em pessoas antes desta etapa regulatória. Entre dezembro de 2016 e janeiro de 2021, oito pacientes com lesão medular traumática completa participaram de um estudo piloto conduzido no Rio de Janeiro e em Niterói.

Os resultados foram publicados em 4 de agosto deste ano na Spinal Cord, revista científica especializada em lesões da medula, ligada ao grupo Nature. Parte dos participantes apresentou ganho motor e alterações positivas em exames neurofisiológicos. Três pacientes morreram durante o período de acompanhamento.

Os próprios autores classificaram o resultado como prova de conceito, e não como comprovação. O estudo era pequeno, não tinha grupo de controle e reuniu pacientes com tipos e níveis diferentes de lesão, o que impede afirmar que a melhora foi causada pela polilaminina. É essa lacuna que o ensaio clínico controlado que começa agora pretende cobrir.

O calendário regulatório

A Anvisa autorizou o estudo de fase 1 em 5 de janeiro deste ano. Em abril, a agência reduziu o uso compassivo da substância de três meses para três dias, e apenas em casos específicos. O uso compassivo é a licença especial prevista na RDC 38/2013, que permite acesso a medicamento ainda experimental em situações graves e sem alternativa de tratamento.

Como essas aplicações não seguiram protocolo científico, não é possível dizer, a partir delas, se a substância funcionou ou não.

Se a fase 1 mostrar um perfil de segurança adequado, o laboratório poderá pedir autorização para avançar. As fases 2 e 3 é que vão avaliar a eficácia em grupos maiores e comparar os resultados de forma mais rigorosa. Só depois de todas as etapas um medicamento pode ser registrado e chegar à população.

O que o laboratório diz sobre golpes

Até que o ciclo termine, a polilaminina continua experimental. Ela não tem registro como medicamento e não está à venda.

O Cristália afirma ser hoje o único produtor da substância no mundo e alerta para golpes de pessoas que prometem vender, doar ou facilitar o acesso ao produto. Em comunicado publicado no site da empresa, o laboratório diz que o acesso deve acontecer pelos protocolos oficiais ou dentro do estudo clínico autorizado, e que cobrança pela medicação é sinal de que algo está errado.