Anvisa e Roche cancelam registro de remédio para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária e a empresa Roche comunicaram nesta segunda-feira o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, a pedido da farmacêutica. A medida foi publicada no Diário Oficial da União. O registro condicional funciona como uma autorização temporária de uso ou comercialização no país. A interrupção ocorreu após o entendimento de que os dados disponíveis até o momento fornecidos pelo fabricante não atendem aos requisitos necessários para a manutenção da autorização no Brasil.

O medicamento é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Trata-se de uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, causando perda de massa e fraqueza devido à falha na produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. O produto havia obtido registro condicional em dezembro de 2024 em caráter excepcional, com a exigência de dados complementares sobre eficácia e segurança.

Suspensão anterior e exigências

A comercialização do produto no Brasil já havia sido suspensa em julho de 2025 pela agência reguladora por meio de uma resolução, no aguardo de novos estudos. A decisão anterior ocorreu devido a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Em junho, alertas graves de segurança foram relatados em audiência pública na Câmara dos Deputados. Desde a suspensão, a agência encaminhou exigências formais à empresa sobre dados consolidados de segurança.

A Anvisa esclareceu que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Isso inclui crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Em nota, a Roche informou que segue empenhada com o programa clínico do produto e com a apresentação das evidências necessárias.

Paralelamente, a agência reguladora aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com a mesma doença rara, o Duvyzat. Estudos clínicos indicam que o novo produto é capaz de retardar a progressão da condição.